好消息!这款治疗肌无力综合征的孤儿药在美获批

2018-12-06 18:02:15

据FDA官方网站音讯,28日,FDA同意了用于医治成人Lambert-Eaton肌无力综合征的Firdapse药片。这是FDA初次同意Lambert-Eaton肌无力综合征的医治药物。

肌无力综合征是一种稀有的本身免疫性疾病,影响神经和肌肉之间的衔接。

肌无力综合征分为先天性肌无力综合征和获得性肌无力综合征两类。

先天性肌无力综合征是指遗传基因突变导致神经肌肉接头发生病变,通常在出世后呈现肢体无力,神经重来电影响呈现显着递减现象,肌酸激酶、抗乙酰胆碱受体抗体正常。

获得性肌无力综合征即Lambert-Eaton肌无力综合征,是小细胞肺癌导致的肢体无力,可发现抗突触前膜抗体,一起神经重来电影响可呈现显着递加现象,需进一步查看电生理、免疫抗体。

肌无力综合征或许与其他本身免疫性疾病有关,但更常见于癌症患者,如小细胞肺癌,其发病时刻早于或与癌症确诊一起发生。

据估计,全球每百万人中有三人患有肌无力综合征。

在肌无力综合征患者中,身体本身的免疫系统进犯神经肌肉衔接部位,损坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的才能,导致肢体近端肌群无力和易疲惫。

“在日常活动中,肌无力综合征患者有显着的衰弱和疲惫症状,长期以来,人们在探究医治这种稀有疾病的办法。”FDA药物评价和研讨中心神经病学产品部主任、医学博士比利·邓恩说。

Firdapse是一种口服的、非特异性的、电压依赖性的钾(K )通道阻滞剂,可引起突触前膜的去极化并减缓或按捺复极化。

两项临床试验征集了64名成年患者承受Firdapse或安慰剂医治,验证Firdapse的效果。这些研讨测量了定量重症肌无力评分和受试者全体形象评分。在两项测验中,承受Firdapse医治患者比承受安慰剂医治患者获益更大。

临床试验中患者最常见的副作用是,炙烤感或刺痛感、上呼吸道感染、腹痛、厌恶、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。

别的,如果在没有癫痫发生史的患者中观察到癫痫发生,患者呈现皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应,应立即告诉医护人员。

此外,Firdapse还获得了孤儿药称谓。

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